การเปลี่ยนเซลล์ประสาทให้เป็นเซลล์ที่รับรู้แสงมีจุดมุ่งหมายเพื่อฟื้นฟูการมองเห็นในผู้ป่วยตาบอดบางราย
ชายคนหนึ่งที่ตาบอดมา 50 ปีแล้ว อนุญาตให้นักวิทยาศาสตร์สอดหัววัดไฟฟ้าเล็กๆ เข้าไปในตาของเขา
สายตาของชายคนนั้นถูกทำลาย และเซลล์รับแสงสล็อตเว็บตรงหรือเซลล์รวบรวมแสงที่ด้านหลังดวงตาของเขาไม่ทำงานอีกต่อไป เซลล์เหล่านี้เรียกว่าแท่งและโคนเป็นพื้นฐานของการมองเห็นของมนุษย์ หากไม่มีพวกมัน โลกก็จะกลายเป็นสีเทาและไร้รูปร่าง แม้ว่าจะไม่ดำสนิทก็ตาม การสอบสวนมุ่งเป้าไปที่ชุดเซลล์ต่างๆ ในเรตินา ซึ่งเป็นเซลล์ปมประสาท ซึ่งร่วมกับเซลล์ไบโพลาร์ที่อยู่ใกล้เคียง ส่งข้อมูลภาพจากแท่งและโคนไปยังสมอง
ไม่มีใครรู้ว่าเซลล์ที่ถ่ายทอดข้อมูลเหล่านั้นยังคงทำงานอยู่หรือไม่เมื่อแท่งและกรวยหยุดให้บริการ ขณะที่นักวิทยาศาสตร์ส่งกระแสไฟฟ้าไปยังเซลล์ปมประสาท ชายคนนั้นเล่าว่าเห็นเทียนเล่มเล็กๆ กะพริบอยู่ไกลๆ สัญญาณสลัวนั้นเป็นสัญญาณว่าเซลล์ปมประสาทยังสามารถส่งข้อความไปยังสมองเพื่อแปลเป็นภาพได้
การทดลองในปี 1990 และอื่นๆ ในลักษณะเดียวกันได้จุดประกายวิสัยทัศน์ใหม่สำหรับนักวิจัย Zhuo-Hua Pan จาก Wayne State University ในดีทรอยต์ เขาและเพื่อนร่วมงาน Alexander Dizhoor สงสัยว่าแทนที่จะใช้กระแสไฟฟ้าไปจี้เซลล์ นักวิทยาศาสตร์สามารถเปลี่ยนเซลล์เหล่านี้ให้รับรู้แสงและทำในสิ่งที่แท่งและกรวยทำไม่ได้อีกต่อไป
วิธีการนี้เป็นส่วนหนึ่งของการปฏิวัติสาขาใหม่ที่เรียกว่าออพโตเจเนติกส์ นักทัศนมาตรศาสตร์ใช้โมเลกุลจากสาหร่ายหรือจุลินทรีย์อื่นๆ ที่ตอบสนองต่อแสงหรือสร้างโมเลกุลใหม่เพื่อทำเช่นเดียวกัน และสอดเข้าไปในเซลล์ประสาทที่ปกติแล้วจะไม่ผ่านแสง นักวิจัยสามารถควบคุมการทำงานของเซลล์ประสาทได้ด้วยการส่องแสงในช่วงความยาวคลื่นบางช่วงของความยาวคลื่น
ออปโตเจเนติกส์เป็นเครื่องมืออันทรงพลังสำหรับตรวจสอบการทำงานภายในของสมอง ( SN: 1/30/10, p. 18 ) ในหนู นักวิจัยได้ใช้ optogenetics เพื่อศึกษาพฤติกรรมการกินอาหาร ( SN: 3/7/15, p. 8 ), map aggression circuits ( SN: 3/21/15, p. 18 ) และแม้กระทั่งเปลี่ยนความทรงจำ ( SN: 10/ 4/14, p. 6 ; SN: 8/24/13, p. 18 ).
หลังจากทำงานกับสัตว์มาหลายปี ตอนนี้นักวิจัยพร้อมที่จะแทรกโมเลกุลออปโตเจเนติกส์เข้าไปในเซลล์เรตินาของมนุษย์ จุดมุ่งหมายคือการฟื้นฟูการมองเห็นในผู้ที่แท่งและโคนไม่ทำงาน
José-Alain Sahel ผู้อำนวยการสถาบันวิชันซิสเต็มในกรุงปารีสกล่าวว่า “มันสมเหตุสมผลแล้วที่อวัยวะที่ไวต่อแสงจะได้รับประโยชน์จาก [ออปโตเจเนติกส์] ก่อน เขามีส่วนร่วมในหนึ่งในสองความพยายามในการนำออปโตเจเนติกส์ออกจากห้องปฏิบัติการและเข้าไปในคลินิกตา
การศึกษาในคนจะเริ่มในปีหน้า
หลีกเลี่ยงความเสียหาย
ออปโตเจเนติกส์คือหัวใจของการบำบัดด้วยยีน การบำบัดด้วยยีนแบบดั้งเดิมจะนำสำเนาของยีนที่กลายพันธุ์หรือยีนที่เสียหายไปไว้ในเซลล์ของบุคคลที่มีอาการทางกรรมพันธุ์ สำเนาที่ดีต่อสุขภาพจะถูกบรรจุลงในไวรัสก่อน ไวรัสส่งยีนไปยังเซลล์ที่ “แตก” และขนถ่ายสินค้า เมื่อเข้าไปในเซลล์ ยีนจะสร้างสำเนาของโปรตีนที่การกลายพันธุ์เดิมได้รับความเสียหาย และเซลล์เริ่มทำงานอีกครั้ง
การบำบัดด้วยยีนประเภทนี้มีชื่อเสียงโด่งดังในการรักษาเด็กที่เกิดมาพร้อมกับระบบภูมิคุ้มกันที่บกพร่อง ( SN: 8/10/13, p. 19 ) นอกจากนี้ยังช่วยฟื้นฟูการมองเห็นบางส่วนในผู้ที่เป็นโรคตาบอดที่สืบทอดมาซึ่งหายากซึ่งเรียกว่า Leber congenital amaurosis ( SN: 5/24/08, p. 8; See ‘ Unafraid of the Dark ‘ )
นักประสาทวิทยา Botond Roska กล่าว ผู้ป่วย LCA ที่มีสิทธิ์ได้รับยีนบำบัดยังคงมีแท่งและโคนรวบรวมแสงในเรตินา แต่เซลล์ทำงานไม่ถูกต้องเนื่องจากมีการกลายพันธุ์ในยีนที่เรียกว่าRPE65 (การกลายพันธุ์ของยีนหนึ่งในโหลที่อาจทำให้เกิด LCA) การแนะนำยีนรุ่นปกติช่วยให้แท่งและโคนสามารถทำงานได้อีกครั้ง อย่างไรก็ตาม การศึกษาสองชิ้นที่ตีพิมพ์ออนไลน์ในเดือนนี้ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ชี้ให้เห็นว่าแม้ในผู้ป่วยที่มีปัญหาการมองเห็นดีขึ้นหลังการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วย LCA ตัวรับแสงยังคงตายและการมองเห็นเสื่อมลงเมื่อเวลาผ่านไป ( SN Online: 5/3/15). นี่อาจหมายความว่าเพื่อผลประโยชน์ระยะยาว จำเป็นต้องมีแนวทางอื่น
คนส่วนใหญ่ที่เป็นโรคตาบอดแต่กำเนิดไม่มีความหวังที่จะฟื้นฟูชั่วคราวด้วยซ้ำ จอห์น แฟลนเนอรี นักชีววิทยาด้านเซลล์และโมเลกุลจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย เบิร์กลีย์ กล่าวว่า การกลายพันธุ์ในยีนมากกว่า 250 ตัวอาจทำให้ตาบอดได้ การบำบัดด้วยยีนในปัจจุบันไม่สามารถทำได้หรือเป็นไปไม่ได้สำหรับโรคเหล่านั้นส่วนใหญ่ เขากล่าว
ประมาณ 200,000 คนในสหรัฐอเมริกาได้รับโรคเกี่ยวกับจอประสาทตาที่ส่งผลต่อแท่งและโคนตามการประมาณการของ Foundation Fighting Blindness เมื่อเซลล์รับแสงเหล่านั้นหายไป จะไม่มีการดึงพวกมันกลับมาอีก” Roska จากสถาบัน Friedrich Miescher เพื่อการวิจัยทางชีวการแพทย์ในบาเซิล ประเทศสวิตเซอร์แลนด์ กล่าวสล็อตเว็บตรง
